Científicos españoles controlan una rara enfermedad autoinmune en una niña con terapia CAR-T
El Hospital de La Paz, en Madrid, ha logrado tratar con éxito a una niña que padece una enfermedad autoinmune rara con una innovadora terapia celular conocida como CAR-T. Se trata del primer caso a nivel mundial en el que este tipo de dolencia es controlada mediante dicho tratamiento, previamente utilizado con eficacia en algunos tipos de cáncer en la sangre.
Este avance es fruto del trabajo conjunto de un equipo multidisciplinario de investigadores y profesionales pediátricos del Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación de La Paz, la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer del Hospital Niño Jesús, el Servicio de Inmunología del Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).
La terapia fue aplicada a una niña latina de 10 años diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una condición autoinmune que afecta aproximadamente a una persona por cada millón de habitantes. Esta enfermedad provoca un grave deterioro pulmonar y presenta una tasa de mortalidad cercana al 60%. Hasta ahora no existe cura y el abordaje consiste en el uso de inmunosupresores e inhibidores JAK, con resultados limitados.
Según el CNIO, es la primera vez a nivel global que esta patología se trata con una terapia CAR-T. El mecanismo, originalmente diseñado para combatir cánceres hematológicos, implica la extracción de linfocitos del paciente, los cuales son modificados genéticamente en el laboratorio para que expresen un receptor CAR capaz de identificar un antígeno específico. Posteriormente, estas células se multiplican y se reintroducen en el organismo. En casos autoinmunes, los linfocitos T se reprograman para reconocer la proteína CD19, presente en los linfocitos B, células clave en enfermedades como la dermatomiositis.
La terapia utilizada en este caso, denominada CAR-T CD19 ARI-0001, fue desarrollada por el Hospital Clinic de Barcelona; representa la primera de su tipo concebida íntegramente en Europa y que ha sido aprobada por una agencia reguladora, destaca el CNIO.
“Es la primera vez que se utiliza una terapia CAR-T para tratar esta enfermedad autoinmune tan poco común en una paciente pediátrica. Se trata de un caso muy significativo, ya que la dermatomiositis anti-MDA5 es una de las patologías más complejas de la medicina actual y carece de tratamientos específicos”, señala Andrés París, investigador de la Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica del CNIO y autor principal del estudio.
En un artículo publicado en la revista Med, los especialistas explican que, ante la falta de alternativas, la terapia se administró bajo uso compasivo. El tratamiento logró reiniciar de forma segura la parte del sistema inmune implicada en la enfermedad, permitiendo a la paciente suspender más de diez líneas previas de inmunosupresión y alcanzar una remisión sostenida durante el último año. Además, la niña ha mostrado una mejoría progresiva en sus capacidades motoras y actualmente puede respirar por sí sola durante el día, tras haber necesitado previamente ventilación mecánica y asistencia con oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO).
París concluye que este trabajo “nos ha permitido ir más allá del éxito clínico, al analizar a nivel molecular y celular los cambios inmunológicos ocurridos durante el año. Así, los próximos pacientes que puedan beneficiarse de esta estrategia contarán con una base científica más sólida”.
